Interpretacja przepisów decyduje o życiu człowieka

Jaką rolę odgrywają nowoczesne, innowacyjne terapie w leczeniu PAH? W jaki sposób szybszy dostęp na drodze RDTL może zmienić rokowanie i codzienne życie pacjentów?

Od 2024 r. w schemacie leczenia dorosłych pacjentów z tętniczym nadciśnieniem płucnym jest nowy lek – sotatercept, który działa inaczej niż leki dotychczas dostępne. Standardowa terapia PAH bazuje na trzech grupach leków, których głównym mechanizmem działania jest poszerzenie tętniczek. Nowy lek przede wszystkim hamuje i odwraca przerost ścian tętniczek, przez co prowadzi do zwiększenia przepływu w tętnicy. Sotatercept to lek innowacyjny, który przez ekspertów jest nazywany „game changer”, ponieważ w sposób spektakularny odmienia efekty leczenia. Sotatercept nie jest niestety dostępny w programie lekowym. Dla pacjentów, u których wyczerpiemy wszystkie dostępne refundowane możliwości leczenia, przeznaczony jest sposób pozyskania leków w ramach Ratunkowego Dostępu do Technologii Lekowych (RDTL).

Ten ratunkowy dostęp jest ratunkiem dla chorych w krytycznej sytuacji zdrowotnej. Jeśli standardowa terapia jest niewystarczająca, stan pacjenta pogarsza się, wtedy lekarz prowadzący występuje z wnioskiem o RDTL, w przypadku pacjentów z PAH – o dostęp do sotatercep tu. I tu pojawia się problem: na ponad 40 wniosków, jakie zostały złożone do NFZ o ratunkowy dostęp do sotaterceptu, mniej niż połowa uzyskała akceptację i lek był finansowany w ramach RDTL. Jest to podwójnie bulwersujące, ponieważ merytoryczna ocena wniosku kończy się na ocenie konsultanta wojewódzkiego. Do NFZ trafiają tylko wnioski akceptowane przez konsultanta, lekarza specjalistę, kardiologa, często z tytułem profesora. A potem wniosek kwestionuje urzędnik. To lekarze powinni decydować o tym, jak chcą leczyć swoich pacjentów.

Jak to się dzieje, że w jednym województwie jest zgoda na leczenie, a w innym NFZ odrzuca wniosek? Jak argumentowana jest odmowa?

Odmowa jest argumentowana tym, że „nie jest możliwe leczenie pacjenta jednocześnie w programie lekowym i w ramach ratunkowego dostępu”. Dzieje się tak, mimo że prawnicy są zgodni, że nie ma zapisu, który by to uniemożliwiał. Ma my pacjentów, których leczyliśmy albo aktualnie leczymy w programie lekowym i jednocześnie w ramach RDTL. Wychodzi na to, że w niektórych województwach pacjenci otrzymują zgodę i są leczeni sotaterceptem, a w innych nie. Jest to sytuacja nie do zaakceptowania, bo to oznaczałoby, że dostęp do leczenia zależy od miejsca zamieszkania. Taka interpretacja przepisów jest antypacjencka.

Skąd wynika taka dwojakość w interpretacji przepisów?

Wydaje mi się, że z nieznajomości przez urzędników medycznych procedur leczenia. W kardiologii stosujemy schematy wielolekowe, np. w zwykłym nadciśnieniu tętniczym (NT) każdy pacjent jest leczony najczęściej trzema lekami. Jeśli nie uzyska my dobrego efektu terapeutycznego, to nie odstawiamy pacjentowi tych trzech leków, tylko dodajemy mu czwarty, czyli terapię rozszerzamy, a nie zastępujemy ją inną. Kiedy leczenie standardowe jest niewystarczające, trzeba sięgnąć po kolejny lek. Tak samo chcemy leczyć chorych z PAH.

Leki ratunkowe, jak sotatercept, są zawsze stosowane jako add-on, czyli dodawane do standardu. Żadna komisja bioetyczna nie zgodziłaby się na to, żeby pacjentowi odstawić jego podstawowe leczenie. Zależy mi, żeby to wybrzmiało: ratunkowy dostęp do leków jest wykorzystywany w sytuacjach naprawdę dramatycznych, gdy życie pacjenta jest zagrożone. Co więcej, znane są przypadki pacjentów, których stan zdrowia po otrzymaniu sotaterceptu poprawił się tak bardzo, że lekarz prowadzący cofnął decyzję o konieczności kwalifikacji do przeszczepienia płuc. Odmowa leczenia na poziomie NFZ oznacza ludzkie dramaty. Dramat pacjenta, jego rodziny i dramat lekarza. Na wyciągnięcie ręki jest lek, który mógłby zmienić nie tylko rokowanie pacjenta, ale też jakość jego życia, umożliwić powrót do zwykłej aktywności zawodowej i społecznej. A jest niedostępny z powodu niejednoznacznej interpretacji przepisów przez urzędy NFZ.

Jakie uproszczenia administracyjne należałoby wprowadzić natychmiast, aby udostępnić pacjentom z PAH innowacyjne leczenie?

Wydaje się, że wystarczyłoby stanowisko minister zdrowia wskazujące, że rzeczywiście nie istnieje żadna podstawa prawna wykluczająca jednoczesne leczenie pacjenta w programie lekowym i w ramach RDTL.

Jakiej grupy pacjentów w Polsce dotyczy omawiany problem?

Mówimy o 40, maksymalnie 50 pacjentach. Są wśród nich osoby starsze, ale jest też dużo ludzi młodych, którzy chcieliby być aktywni zawodowo, społecznie, rodzinnie i towarzysko. Rozpoznanie nie jest łatwe. Pamiętam pacjenta, u którego rozpoznaliśmy PAH, który przez wiele miesięcy się diagnozował z powodu upośledzonej tolerancji wysiłku. Rozpłakał się, kiedy potwierdziliśmy, że choruje na nadciśnienie płucne. Wyznał nam, jak strasznie się męczył, nie mogąc swobodnie oddychać, że nie był w stanie nauczyć swojego 5-letnie go synka jeździć na rowerze, a teraz będzie mógł otrzymać leczenie i poczuć się lepiej. Inna pacjentka rozchorowała się po porodzie, a jej zdolność funkcjonowania była tak utrudniona, że nie miała siły przewinąć dziecka. Chorzy często myją zęby na dwa razy, bo na raz to dla nich za duży wysiłek. Jedna z moich pacjentek wyznała mi, że jej marzeniem jest przetańczyć w całości jeden taniec.

Pacjenci wymagają stałej po mocy osób trzecich, więc jak ich najbliżsi mają pracować zawodowo na pełen etat? Leczenie standardowe PAH bywa niewystarczające i wtedy potrzebujemy czegoś więcej. W kardiologii jest inaczej niż np. w zakażeniach bakteryjnych. Jeśli bakteria jest oporna na dany antybiotyk, to oczywiste, że nie będziemy tego antybiotyku stosować u chorego. Ale to nie ma zastosowania u pacjentów z nadciśnieniem tętniczym płucnym. Prosimy w imieniu naszych pacjentów i ich rodzin o rozszerzenie terapii, a nie o jej zmianę.